2000万罕见病患者离国产“孤儿药”还有多远

  每经记者 滑昂 李诗琪    每经编辑 魏官红    

  在某网络问答平台上,一则主题为“得了‘罕见病’是怎样一种感受?”的帖子,共吸引了12396名关注者,总计浏览量接近40万次。在979条跟帖回答中,大部分来自罕见病患者或家属,疾病确诊难、无针对性用药、药品价格昂贵等,正困扰着文字背后的千万家庭。

  在第十二个“世界罕见病日”来临前夕,国内罕见病患者群体盼来好消息,国务院常务会议提出要对部分罕见病药品给予增值税优惠。《每日经济新闻》记者了解到,在上榜的21种药物中,有患者使用进口药一年的成本仍然达到十多万元。

  但中国罕见病的防治工作还任重道远。目前全球已上市的罕见病药物不超过200种,绝大多数由实力雄厚的跨国巨头研发。受技术和市场等因素影响,中国制造的“孤儿药”很少,参与研发的积极性也不高。有专家表示,国内药企目前开发罕见病药受到各界支持甚少,与国外相比存在代差。

  跨国巨头抢占先机

  “罕见病罕见,但在中国不罕见”,中华医学会副会长、北京医学会会长金大鹏近日在人民网主办的罕见病相关论坛上表示。

  尽管患病率极低,但我国人口基数大,罕见病患者达2000多万人。不过,相比欧美市场,国内的罕见病保障还处于起步阶段。在中国现有的科研政策环境下,罕见病药物的研发动力不足。全世界约400种治疗罕见病的有效药物,但引进者屈指可数。据罕见病发展中心与IQVIA联合发布的《中国罕见病药物可及性报告2019》,在美国或欧盟、日本已经有162种罕见病治疗药物上市,在中国上市的有83种。

  不仅如此,药品在中国的上市速度也比发达国家要慢。中国药科大学医药产业发展研究中心学者丁锦希、李娜曾对中国和美国上市的“孤儿药”进行统计,从2000年到2010年,美国和中国分别上市64种和16种药品。1983年到2009年,在美国上市的20种白血病药中,只有11种在中国上市,平均上市时间晚了6.6年。

  跨国药企在药物研发上成为主流。目前在已经公布的首批21个罕见病药品和4个原料药的减税清单中,默沙东、拜耳、爱可泰隆等纷纷入围。据西安杨森医学事务部副总裁李滨介绍,公司2006年开始投入中国罕见病治疗领域,在特发性肺动脉高压和克罗恩病等具有优势的领域进行了一系列开发。

  但实际上,大多数进口“孤儿药”想进入中国都困难重重。

  按照规定,进口药物申请在中国上市同样需要进行临床试验,且要求不少于200例病例。再加上排队审批,往往需要五到六年的时间,这成为绝大多数“孤儿药”上市的拦路虎。而在医药行业,“双十定律”(研发投入超过10亿美元、时间在10年以上)也让很多企业望而却步。

  赛诺菲中国区公共事务与市场准入副总裁钱云直言,罕见病领域创新药开发技术难度非常大,病人难找,样本也很少,经历的研发周期也非常长,由于罕见病病人少,市场回报率非常低。

  七色堇罕见病联盟创始人、遗传学博士欧阳笠则对《每日经济新闻》记者分析称,高昂的药价不仅拦住了部分患者,也打击了国内药企研发“孤儿药”的积极性。“药企花了大价钱去研发这个药物,上市之后定高价,患者不可能承担得起,自然它(国内药企)就没有这方面的动力。”

  国产“孤儿药”已在路上

  “我希望罕见病用药能够尽快纳入医保,已有的药物加快上市。”这是陈婉(化名)最大的梦想,也是所有罕见病患者及家属的企盼。

  2010年,《福布斯》曾对全球最昂贵的药物进行调查,世界上最昂贵的九种药物,患者每年的平均治疗费用都超过20万美元,绝大多数是“孤儿药”。记者接触的多位病人和学者均反馈,治疗费用动辄几十万元,还有的上百万元。受访的学者则向记者表达了一种观点,国家医保目录和降费对“孤儿药”的“减负”有限,中国应该有本土的研发力量,或者将进口药引入中国生产来降低成本。

  让罕见病患者看到曙光的是,越来越多国产药开始冒尖。在首批减税的21个罕见病药品中,适应症为血友病的各类生物血液制品,占据了上榜国产罕见病治疗药物近半种类。涉及国内企业包括上海莱士(002252,SZ)、华兰生物(002007,SZ)、上海新兴、贵州泰邦等。另一款由上海睿星基因技术有限公司研制、北京康蒂尼药业有限公司所生产的吡非尼酮胶囊,用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。

  由上海中医药大学研发、用于治疗肌萎缩侧索硬化症的藿苓生肌颗粒,已于2016年7月被国家药监局药品审评中心收审。在2017年时还被纳入药品注册优先审评审批。截至目前,该药品还未能上市。

  但总体来看,国内药企在罕见病药物上的投入仍需努力。北京医学会罕见病分会主任委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁指出,国内药企没有很强的研发动力,产学研结合能力差,仿制药或许是解决国内罕见病患者用药难的一条路径,“但一致性评价也要耗时间,罕见病的例数够不够,金钱成本和时间成本都会是大问题”。

  北京大学第一医院临床试验中心主任崔一民则建议加速对罕见病治疗药物仿制药的审批,“药学部分没有问题,我建议尽快批准它上市”。

  值得注意的是,在本次首批21个减税的罕见病药品中,也出现了国产仿制药的身影。用于治疗肝豆状核变性的青霉胺片,目前国内共有4家企业持有批准文号。而用于治疗肌萎缩侧索硬化症(渐冻症)的利鲁唑片,目前则是有赛诺菲旗下“力如太”和三款国产仿制药一同竞争。

  长期关注罕见病防治的浙江大学公共管理学院教授何文炯此前对媒体表示,罕见病医治有三要件:医、药、钱。发达国家对于罕见病的关注也是一个循序渐进的过程。中国是发展中国家,要满腔热忱、理性冷静、科学设计、循序渐进,通过一般性制度和特殊性制度安排相结合的办法,建立有效的罕见病医药费用保障机制。

  他提议,在努力寻求罕见病医药费用发生规律的基础上,将可治愈遗传性罕见病治疗所需药品纳入基本医疗保险目录,将罕见病治疗费用纳入医疗救助范畴和城乡居民大病保险的保障范围,同时有效引导慈善者重点帮扶罕见病患者。

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