细胞治疗政策闸门渐开 企业加速产业化“等风来”

  从叫停到开闸,现在的细胞治疗产业与四五年前基因产业何其相似。一切准备就绪,细胞从业者们正在等风来。

  前几天刚成立深圳生物样本库之后,12月6日,北科生物公布临床研究和对外投资新进展,并展示其“BT+IT”双引擎驱动的细胞云平台计划。

  北科生物创始人、董事长胡祥对21世纪经济报道表示:“平台是为了让创新技术推广变得高效容易,规模效益之后把成本分摊。我们在存储细胞同时获得了读取细胞的机会,所以要把数据提取出来,把人工智能训练出来,进行健康管理。”

  细胞治疗现在好不热闹。过去一周里,A股上市公司南京新百、南华生物、姚记扑克,复星子公司凯特、外资巨头GE等通过收购、增资、搭建产业化基地等方式加码细胞治疗。

  一派热闹景象背后,技术研发转化路径、质量标准、监管的长期缺失,使得国内细胞治疗鱼龙混杂。但随着细胞治疗纳入药品注册申报、业内翘首期盼的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》落地在即等政策东风乍起,这一局面逐渐被打破。

  再战细胞治疗

  2005年在深圳成立的北科生物是干细胞治疗技术的首批受益者之一,其较为知名的是干细胞治疗系统性红斑狼疮、急性心肌梗死等。

  但国内干细胞临床试验2012年叫停。2015年卫计委与CFDA发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》、2016年首批30个干细胞临床研究备案机构名单公布后,今年11月, CFDA、国家卫计委联合发布第二批名单,72家三甲医院入选。

  “政策开始放开,但至今暂无干细胞产品获批上市。”广证恒生新三板研究总监赵巧敏指出,国内干细胞治疗面临超敏反应、病毒载体安全性等技术壁垒,以及人才、资金壁垒。

  外界不知道的是,北科生物在细胞免疫疗法领域也不断跑马圈地。

  胡祥告诉记者:“CAR-T在血液肿瘤取得了很好的疗效,肿瘤微环境是要解决的问题,我们现在做了个五种方法的组合治疗方案。”

  CAR-T无疑是2017年细胞免疫治疗的焦点,今年CFDA批准了诺华治疗白血病的Kymriah和Kite治疗淋巴瘤的Yescarta两款产品,业内外一片欢腾。

  即便如此,这一技术还有很多难点没有攻克。胡祥介绍,T细胞通过产生免疫应答,杀伤外来敌人以保护机体。但对恶性肿瘤,T细胞不能发挥很好的作用,因为肿瘤细胞会抑制T细胞功能,且肿瘤细胞具有免疫逃避机制。

  “免疫治疗现在炒得最火,但很难在晚期癌症治疗中消灭所有癌细胞,而比较容易达到和平共处。”中国工程院院士于金明指出,免疫治疗面临很多挑战,例如缺乏特定靶点,不能称为精准医学;缺乏预测标志物及空间、时间异质性等。

  探路产业化

  研发同时,北科生物在细胞存储领域也继续出手。

  北科生物前几天启动深圳生物样本库,自启动之日起到2022年,将联合各大医疗机构收集、存储来自脐带、胎盘、脂肪、乳牙等多种来源的干细胞,以及来自成人外周血的免疫细胞等生物资源。与这些生物样本相关的临床与随访信息数据也将一并收集存储,目标是达到5万人份。

  细胞存储已是一片竞争红海。以免疫细胞为例,自魏则西之死引发关注后,转而布局免疫细胞存储成为从业者共识。记者梳理新三板中7家以免疫细胞为主业的企业,无一例外都在布局细胞存储业务。

  而细胞存储暂时未能带领这7家企业走出亏损泥淖。如迈健生物称,公司受魏则西事件影响,2017年上半年业绩急剧下滑,上半年营业收入56.09万元,同比下降88.36%;亏损339.19万元,同比下降74.02%。干细胞及免疫细胞制备、储存、培养及销售成为迈健生物主要收入。

  胡祥对于营收比较乐观。他说:“收入来源在于如何贴近应用,服务方面就是存储细胞,这个市场太大了,现在我们把利润放得很低,希望走规模、走量,客户需求很大,所以营收增长还是很快的。”

  然而,价格是细胞治疗走进千家万户的绊脚石,目前治疗白血病的Kymriah在美上市价格为47.5万美元,治疗淋巴瘤的Yescarta为37.3万美元。

  这一问题在细胞存储领域也很明显。北科生物向记者提供的免疫细胞储存套餐显示,10年存期的三个产品包括安心版、安康版、臻享版,价格从1万多到5万多不等。尽管北科生物强调这一价格“在行业内算低的”,但依旧有消费者向记者直呼“有钱人的游戏”。

  值得注意的是,大数据、平台化是细胞企业破题产业化的新方向。北科生物正在力推云平台+大数据。此次成立的深圳生物样本库就包括把生物样本资源转化或翻译成可以共享的数据信息资源。

  胡祥介绍,北科生物业务已分为北科细胞,主攻细胞存储和细胞制备;北科生命,包括医学知识库、组学知识库、用户数据库;北科健康,提供个性化健康管理方案。

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